Europa laat nieuwe medicijnen tegen kanker toe op basis ‘surrogaatuitkomsten’. De gedachte daarachter is dat patiënten geen tijd te verliezen hebben. Een Zweedse studie toont opnieuw dat het zelden de patiënten zijn die profiteren. Want veruit de meeste medicijnen leveren geen klinisch relevante verbetering op.
‘Met de uitdagingen van beperkte middelen in de gezondheidszorg en de toenemende ziektelast als gevolg van kanker, is het krijgen van waar voor je geld een essentieel doel voor de volksgezondheid’ concluderen de onderzoekers in vakblad Clinical Drug Investigation. Want ook zorggeld kun je maar een keer uitgeven. ‘Dure behandelingen vergoeden waarvan de effecten onduidelijk zijn, betreft niet alleen de betrokken patiënten. Het heeft ook een hoge prijs voor andere patiënten, die niet meer van dit zorggeld kunnen profiteren.’
Een betere kwaliteit van leven en een langere overleving. Dat zijn, zoals dat heet, klinisch relevante uitkomsten bij kankermedicatie. Steeds vaker echter, laat de Europese Medicijn Autoriteit (EMA) medicijnen al tot de markt toe zonder dat studies hebben aangetoond dat patiënten er inderdaad beter en/of langer door leven. De toelating gebeurt op basis van aangetoonde effecten op biomarkers. Bijvoorbeeld het blokkeren van een bepaald eiwit of een tijdelijke rem op de tumorgroei. Dat worden surrogaatuitkomsten genoemd.
Vervolgens is het aan de nationale autoriteiten – zoals in Nederland het Zorginstituut – om te besluiten of het betreffende middel voor vergoeding in aanmerking komt. Waarna het zich in de praktijk zal moeten bewijzen. Gezondheidswetenschappers van de universiteit van Gothenburg onderzochten 22 kankermedicijnen, die op basis van surrogaatuitkomsten tussen 2010 en 2020 in Zweden beschikbaar kwamen, op hun klinische waarde. De uitkomsten rechtvaardigen wat hen betreft een drastische hervorming van de huidige toelatingspraktijk.
Na een gemiddelde opvolgduur van bijna zeven jaar was er voor zeven van de 22 middelen tenminste één gerandomiseerde klinische studie die of levensverlenging aantoonde of een verbeterde kwaliteit van leven. De vijf medicijnen die het levens verlengden, deden dat met gemiddeld twee tot twaalf maanden. Overigens kwam het ook voor dat een andere studie voor de bewuste indicatie géén levensverlenging toonde.
Voor de overige vijftien medicijnen konden studies geen positieve effecten niet aantonen, of de resultaten van de studies ontbraken. Voor slechts één van de medicijnen was er bewijs voor zowel een levensverlengend effect als voor een verbetering van de kwaliteit van leven.
‘Mooie innovatieve medicijnen’
Het is niet voor het eerst dat de toegevoegde waarde van nieuwe kankermedicijnen wetenschappelijk ter discussie staat. Dit voorjaar berichtte MMV over een grote studie door het IKNL naar de Nederlandse praktijk over de afgelopen twintig jaar. Daaruit bleek dat de tachtig nieuwe medicijnen die in deze periode op de Nederlandse markt verschenen, nauwelijks iets uitmaakten op de overleving bij uitgezaaide kanker.
De Zweedse studie waar dit artikel mee begon, betreft medicijnen die voorafgaand aan hun marktintroductie niet in grote patiëntenstudie op hun effectiviteit zijn onderzocht. Maar ook als dat wel gebeurd is, vallen de resultaten in de praktijk tegen. Dat blijkt uit een andere Nederlandse studie waar MMV twee jaar geleden over berichtte. In de Nederlandse klinische praktijk werd de levensverlenging die de klinische studies van de fabrikanten beloven, bij lange na niet gehaald.
Ondertussen dacht KWF Kankerbestrijding met de regering mee over een betere toegang van Nederlandse kankerpatiënten tot de ‘mooie innovatieve medicijnen die aan de horizon gloren’. In de reader ‘Duurzame toegankelijkheid’ uit 2017 pleit het KWF op pagina 14 feitelijk voor het uitstellen van fase III-studies tot na de – voorwaardelijke – markttoelating. Patiënten zouden zo niet alleen sneller kunnen profiteren van zo’n nieuw medicijn. ‘Een bijkomend voordeel van een versnelde voorwaardelijke markttoelating is dat de terugverdientijd voor de fabrikanten langer wordt en daarmee de prijzen omlaag zouden kunnen.’
Beeld: logo van de EMA
MMV maakt wekelijks een selectie uit het nieuws over voeding en leefstijl in relatie tot kanker en andere medische condities.
Inschrijven nieuwsbrief
